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Press Release

Wie Patientenorganisationen die Therapie Seltener Erkrankungen vorantreiben

Feb 29, 2024

Tag der Seltenen Erkrankungen am 29.2.2024

Frankfurt/Main – 28. Januar 2024 – An „Seltenen Erkrankungen“ leiden vergleichsweise weniger Menschen - ihr Weg hin zu einer gesicherten Diagnose und Therapie ist aber besonders lang. Auch deswegen nehmen Patientenorganisationen im Bereich der Seltenen Erkrankungen eine außerordentliche Rolle ein: Sie können die Arzneimittel-entwicklung deutlich vorantreiben, wie eine aktuelle Fallstudie von IQVIA jetzt darstellt.

In der EU wird eine Erkrankung als selten definiert, wenn sie weniger als fünf von 10.000 Menschen betrifft. Es sind zugleich 36 Millionen EU-Bürger, die von einer der 6000 bekannten seltenen und sehr seltenen Krankheiten betroffen sind, für die es zumeist derzeit keine Therapiemöglichkeit gibt. Hoffnung versprechen 900 Moleküle, die derzeit in der Entwicklungs- und Forschungs-Pipeline in der Pharmaindustrie bearbeitet werden. Diese Arbeit ist aus Unternehmensperspektive herausfordernd; nicht alle der bei der EU-Zulassungsbehörde EMA eingereichten Therapieinnovationen für Seltene Erkrankungen erhält auch eine Zulassung.

Meike Madelung, Engagement Managerin von IQVIA Frankfurt, plädiert auch deswegen dafür, die Rolle der Patientenorganisationen zu stärken. Denn diese können eine wichtige Funktion im Prozess der Medikamentenentwicklung für Seltene Erkrankungen einnehmen, wie eine neu veröffentlichte Fallstudie aufzeigt. Diese reicht zurück bis in das Jahr 2002.

Damals wurde der Wirkstoffkandidaten Nitisinon zur Behandlung der seltenen Erbkrankheit Tyrosinanämie eingesetzt und befand sich in Weiterentwicklung für die medikamentöse Therapie der ebenfalls sehr seltenen Erbanomalie Alkaptonurie. Der Krankheitsverlauf dieser weiteren Tyrosinstoffwechselanomalie ist schleichend und symptomatische Patienten weisen kristalline Ablagerungen in verschiedenen Organsystemen auf, die häufig zunächst als arthritische Krankheitsbilder fehldiagnostiziert werden. Es kommt zur Destruktion von Knorpeln, sklerotisierenden Herzklappen oder auch Steinbildung in den Organen des Bauchraumes. Während dem Krankheitsverlaufs nimmt die Lebensqualität der Patienten immer weiter ab.

Als im Jahr 2005 eine klinische Studie mit Nitisinon zur Behandlung von Alkaptonurie aufgesetzt wurde, fand sie nur kurze Zeit später unverrichteter Dinge ihr Ende: „Die mangelnde Ergebnislage führte zum Studienabbruch“, erläutert Meike Madelung. Und weiter: „Grund war das falsche Studiendesign, nicht die fehlende Wirkstoffwirksamkeit.“

„Wäre nicht eine hochengagierte Patientenorganisation und Betroffenengruppe hartnäckig über viele Jahre hinweg an diesem Thema drangeblieben, dann wäre Alkaptonurie-Patienten eine wichtige Therapieoption verwehrt geblieben“, so Meike Madlung.

Aus England heraus gründete die Patientenorganisation ein europaweites Netzwerk und nahm Kontakt mit dem Nitisinon-Hersteller auf. Forschungsorganisationen und weitere Stakeholder wurden aktiviert und schließlich ein Konsortium aufgestellt, das sich der Durchführung einer neuen Studie widmen sollte. Auch deren Finanzierung wurde von der Patientenorganisation gesichert, indem erfolgreich Mittel bei der EU und darüber hinaus eingeworben wurden. „Neben dieser herausragenden Initiative zeigt diese Arzneimittelentwicklungsgeschichte, dass die Patientenorganisation die engsten Kontakte zu Patienten und damit zu potenziellen Studienteilnehmern hat. Niemand kennt die Bedürfnislage von Patienten so gut, wie Betroffene und Angehörige selbst. Genau dies musste in das neue Studiendesign einfließen, damit die Geschichte ihren wichtigen Wendepunkt erreichte.“ Im Jahr 2020 kam dann die Genehmigung der EMA für die Nitisinon-Behandlung der Alkaptonurie: „Arzneimittelhersteller und Patientenorganisationen sollten viel enger zusammenarbeiten – gerade auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen mit wenig Studienteilnehmern aber hohem Leidensdruck. Wie die beiden sehr unterschiedlichen Organisationsformen optimal und zielführend zusammenarbeiten, haben wir in unserer Fallstudie eingängig analysiert.“

Download: Fallstudie Nitisinon – Patientenorganisationen beflügeln die Arzneimittelentwicklung bei Seltenen Erkrankungen

Abbildung: In der FuE-Pipeline für Seltene Erkrankungen befanden sich im Jahr 2022 über 850 Wirkstoffkandidaten in klinischer Prüfung und 51 Moleküle in der Zulassungsphase. Damit dieses Verhältnis weiter optimiert wird, plädiert IQVIA für eine intensive Kooperation zwischen pharmazeutischen Hersteller und Patientenorganisation.

 

Über IQVIA

IQVIA (NYSE: IQV) ist ein führender, globaler Anbieter von zukunftsweisender Analytik, Technologielösungen und klinischer Auftragsforschung für Life Science Unternehmen. Mit modernen Analysemethoden, transformativen Technologien, Big Data und ausgewiesener Branchenexpertise stellt IQVIA intelligente Verbindungen her unter Berücksichtigung aller relevanten Aspekte des Gesundheitswesens. IQVIA Connected Intelligence™ ermöglicht einzigartige Erkenntnisse in hoher Umsetzungsgeschwindigkeit. Auf dieser Grundlage unterstützt das Unternehmen seine Kunden darin, die klinische Forschung zu beschleunigen sowie die Vermarktung innovativer medizinischer Behandlungen voranzutreiben, im Sinne besserer Ergebnisse in der Gesundheitsversorgung. Mit mehr als 87.000 Mitarbeitern ist IQVIA in über 100 Ländern tätig. IQVIA ist weltweit führend in Datenschutz und -sicherheit. Das Unternehmen nutzt ein breites Spektrum an Technologien und Sicherheitsmaßnahmen bei der Generierung, Analyse und Verarbeitung von Informationen. Weitere Informationen finden Sie auf www.IQVIA.de.

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